戈謝病,、肺動(dòng)脈高壓,、肢端肥大癥,、血友病……這些公眾并不太熟悉的疾患,，正是罕見病的一小部分,。2015年中國(guó)罕見疾病防治研究學(xué)術(shù)論壇２５日在山東濟(jì)南舉行,。山東省罕少見病重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任韓金祥告訴記者,，與國(guó)外發(fā)達(dá)國(guó)家相比,，國(guó)內(nèi)罕見病的特效藥仍呈現(xiàn)出“既貴且缺”的窘境。由于治療人群有限,、研發(fā)成本偏高,，罕見病的特效藥又被稱為“孤兒藥”。醫(yī)衛(wèi)專家呼吁“孤兒藥”應(yīng)得到更多關(guān)懷與幫助,。（10月26日新華網(wǎng)）

雖然“藥不能?！笔墙^大多數(shù)罕見病患者不得不接受的宿命，一旦斷藥,，不僅意味著患者身體承受極大的痛苦,，更將直接危及生命。然而,，對(duì)于罕見病患者而言,，“藥不能停”卻并非只需有個(gè)好記性即可,，罕見病藥品“既貴且缺”的供應(yīng)格局,，注定了“藥不能停”的患者隨時(shí)可能面臨“斷藥”的生命窘境,。

乍一看來,，“藥不能停”卻遭遇“隨時(shí)斷藥”,，這背后是否存在藥品生產(chǎn)與銷售渠道對(duì)罕見病患者用藥需求的挾持,，以實(shí)現(xiàn)商業(yè)利益的最大化，似乎令人生疑,。不過,，罕見病患者特效藥的斷供現(xiàn)象，的確還不是商家的“饑餓營(yíng)銷”策略所致,。真實(shí)的情形是,，罕見病患者占人口比重僅為0.065%-0.1%，由于市場(chǎng)容量過小，罕見病藥品的研發(fā),、生產(chǎn)成本難以攤薄,，這是導(dǎo)致罕見病特效藥價(jià)格過高的直接原因。而由于市場(chǎng)過小,、定價(jià)困難,，對(duì)罕見病特效藥的商業(yè)投資有著風(fēng)險(xiǎn)過高且回報(bào)率過低的屬性，從純市場(chǎng)的角度來評(píng)判,，自然與企業(yè)的經(jīng)營(yíng)目標(biāo)相悖,。藥企缺乏對(duì)罕見病藥品研發(fā)生產(chǎn)的動(dòng)力，也就并不意外了,。

可見,，“藥不能停”遇上“隨時(shí)斷藥”,，并非藥企和銷售渠道出了問題，而更多緣于罕見病藥品需求屬性導(dǎo)致了市場(chǎng)失靈,。不過,，這并不意味著“孤兒藥”便只能面臨隨時(shí)斷藥的窘境。相反,，市場(chǎng)失靈之處,，恰恰正是公共部門的與用武之地，對(duì)市場(chǎng)失靈的彌合,，也正是公共部門的基本責(zé)任,。

這也是為何，世界各地都針對(duì)罕見病建立了保障制度,。罕見病藥品產(chǎn)業(yè)較為強(qiáng)大的美國(guó)早在1983年就公布了《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act）,，這也是世界上第一部有關(guān)罕見病的法案。該法案對(duì)參與罕見病用藥研發(fā)的公司提供多方面的支持：快速審批通道,，財(cái)政支持藥品臨床試驗(yàn)費(fèi)用的50%,，以及研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。法案簽署至今,，有超過470種罕見病藥獲準(zhǔn)上市,，而在法案簽署之前的10年，僅有10種孤兒藥獲得批準(zhǔn),。此外,，日本對(duì)罕見病用藥研發(fā)公司給予10%的稅務(wù)減免；韓國(guó)對(duì)罕見病用藥報(bào)銷2/3的費(fèi)用,；歐盟則給予研發(fā)公司長(zhǎng)達(dá)10年的市場(chǎng)獨(dú)占期,。這些優(yōu)惠政策也直接刺激了各國(guó)罕見病藥物研發(fā)市場(chǎng)，如今歐盟市場(chǎng)上罕見病用藥已達(dá)681種，日本國(guó)內(nèi)已有182種,。

當(dāng)然,，刺激藥廠的積極性，僅有優(yōu)惠政策還不夠,，更重要的是保險(xiǎn),，否則病人用不起起藥，藥廠的利益仍然無法保障,。美國(guó)的絕大部分罕見病患者都可以通過商業(yè)保險(xiǎn),、政府贊助的醫(yī)療保健計(jì)劃等多種渠道獲得治療經(jīng)費(fèi)。法律更規(guī)定,，任何商業(yè)保險(xiǎn)公司不能拒絕罕見病患者的投保,。罕見病患者只需每年多付1000美元的保費(fèi)，就可以使用治療藥品,，所有費(fèi)用由保險(xiǎn)公司承擔(dān),。

可見，確保國(guó)內(nèi)罕見病患者“藥不能?！?，僅有專家呼吁還不夠，而更需從政策,、立法,、以及保險(xiǎn)等多方面完善制度來彌補(bǔ)市場(chǎng)失靈，保障罕見病藥品供給,。