戈謝病、肺動脈高壓,、肢端肥大癥、血友病……這些公眾并不太熟悉的疾患,，正是罕見病的一小部分,。2015年中國罕見疾病防治研究學(xué)術(shù)論壇２５日在山東濟南舉行。山東省罕少見病重點實驗室主任韓金祥告訴記者,，與國外發(fā)達(dá)國家相比,，國內(nèi)罕見病的特效藥仍呈現(xiàn)出“既貴且缺”的窘境,。由于治療人群有限、研發(fā)成本偏高,，罕見病的特效藥又被稱為“孤兒藥”,。醫(yī)衛(wèi)專家呼吁“孤兒藥”應(yīng)得到更多關(guān)懷與幫助。（10月26日新華網(wǎng)）

雖然“藥不能?！笔墙^大多數(shù)罕見病患者不得不接受的宿命,，一旦斷藥，不僅意味著患者身體承受極大的痛苦,，更將直接危及生命,。然而，對于罕見病患者而言,，“藥不能?！眳s并非只需有個好記性即可，罕見病藥品“既貴且缺”的供應(yīng)格局,，注定了“藥不能?！钡幕颊唠S時可能面臨“斷藥”的生命窘境。

乍一看來,，“藥不能?！眳s遭遇“隨時斷藥”，這背后是否存在藥品生產(chǎn)與銷售渠道對罕見病患者用藥需求的挾持,，以實現(xiàn)商業(yè)利益的最大化,，似乎令人生疑,。不過,，罕見病患者特效藥的斷供現(xiàn)象，的確還不是商家的“饑餓營銷”策略所致,。真實的情形是,，罕見病患者占人口比重僅為0.065%-0.1%，由于市場容量過小,，罕見病藥品的研發(fā)、生產(chǎn)成本難以攤薄,，這是導(dǎo)致罕見病特效藥價格過高的直接原因,。而由于市場過小,、定價困難,，對罕見病特效藥的商業(yè)投資有著風(fēng)險過高且回報率過低的屬性,，從純市場的角度來評判,，自然與企業(yè)的經(jīng)營目標(biāo)相悖,。藥企缺乏對罕見病藥品研發(fā)生產(chǎn)的動力，也就并不意外了,。

可見,，“藥不能?！庇錾稀半S時斷藥”,，并非藥企和銷售渠道出了問題,，而更多緣于罕見病藥品需求屬性導(dǎo)致了市場失靈,。不過，這并不意味著“孤兒藥”便只能面臨隨時斷藥的窘境,。相反,，市場失靈之處，恰恰正是公共部門的與用武之地,，對市場失靈的彌合,，也正是公共部門的基本責(zé)任。

這也是為何,，世界各地都針對罕見病建立了保障制度,。罕見病藥品產(chǎn)業(yè)較為強大的美國早在1983年就公布了《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act）,，這也是世界上第一部有關(guān)罕見病的法案,。該法案對參與罕見病用藥研發(fā)的公司提供多方面的支持：快速審批通道，財政支持藥品臨床試驗費用的50%,，以及研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)7年的市場獨占期,。法案簽署至今，有超過470種罕見病藥獲準(zhǔn)上市,，而在法案簽署之前的10年,，僅有10種孤兒藥獲得批準(zhǔn)。此外,，日本對罕見病用藥研發(fā)公司給予10%的稅務(wù)減免,；韓國對罕見病用藥報銷2/3的費用；歐盟則給予研發(fā)公司長達(dá)10年的市場獨占期,。這些優(yōu)惠政策也直接刺激了各國罕見病藥物研發(fā)市場,，如今歐盟市場上罕見病用藥已達(dá)681種，日本國內(nèi)已有182種,。

當(dāng)然，刺激藥廠的積極性,，僅有優(yōu)惠政策還不夠,，更重要的是保險,，否則病人用不起起藥，藥廠的利益仍然無法保障,。美國的絕大部分罕見病患者都可以通過商業(yè)保險,、政府贊助的醫(yī)療保健計劃等多種渠道獲得治療經(jīng)費。法律更規(guī)定,，任何商業(yè)保險公司不能拒絕罕見病患者的投保,。罕見病患者只需每年多付1000美元的保費，就可以使用治療藥品,，所有費用由保險公司承擔(dān),。

可見，確保國內(nèi)罕見病患者“藥不能?！?，僅有專家呼吁還不夠，而更需從政策,、立法,、以及保險等多方面完善制度來彌補市場失靈，保障罕見病藥品供給,。