我國(guó)罕見病患者超千萬,，但目前，他們的治療藥物基本依賴進(jìn)口，一般患者家庭無力承擔(dān)治療費(fèi)用,，許多患者只能望藥興嘆,。在罕見病防治救助方面，進(jìn)展緩慢,，對(duì)罕見病藥品的研發(fā),、生產(chǎn)、銷售等也缺少政策支持,。（3月20日《廣州日?qǐng)?bào)》）
很多罕見病患者無路可走,，不外乎三個(gè)原因。藥物問題：國(guó)內(nèi)藥企根本不愿在研發(fā)上投入,，生產(chǎn)不出所需藥品,；醫(yī)療問題：我國(guó)尚未制定罕見病的診療規(guī)范，甚至還未定義“罕見病”,使罕見病患者篩查,、防治困難重重,，絕大多數(shù)被長(zhǎng)期漏診、誤診及無效檢查,；最后是醫(yī)療費(fèi)用問題：罕見病藥物多數(shù)要從國(guó)外進(jìn)口,，費(fèi)用巨大，患者家庭大都無力承擔(dān),。
如何讓罕見病患者看到希望曙光,？首先，就應(yīng)仿效發(fā)達(dá)國(guó)家的做法,，盡快出臺(tái)關(guān)于罕見病和罕用藥物的法律法規(guī),，以促進(jìn)罕見病的臨床研究和藥物研發(fā)。還應(yīng)盡快組織醫(yī)療專家制定這些罕見病的診療規(guī)范,。甚至,，或許還很有必要建立專門的罕見病專業(yè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
其次,，政府在政策及資金上扶持研制生產(chǎn)罕見病的治療藥物。日本實(shí)施了一部《罕見病用藥管理制度》,，其中規(guī)定,，藥企研究的全過程可享受基金資助、減稅,、優(yōu)先審批,、藥品再審查時(shí)間延長(zhǎng)及國(guó)家健康保險(xiǎn)支付上的優(yōu)惠。美國(guó)藥品管理局也為“孤兒藥”的注冊(cè)提供快速通道程序,，“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán),。
最后，還要盡快將罕見病納入國(guó)家醫(yī)保的制度保障范疇。藥物“天價(jià)”,，但不少患者卻必須終身服藥,，多數(shù)家庭根本承擔(dān)不起。政府應(yīng)為這些罕見病患者修條法律制度的“路”,，以拯救他們的生命,。 （吳帥）
