連續(xù)多年關(guān)注罕見病提交相關(guān)提案 丁潔：不因“罕見”而失聲 《關(guān)于加強(qiáng)我國(guó)罕見疾病防治工作的提案》《關(guān)于提高罕見病用藥可及性的提案》《關(guān)于積極推進(jìn)我國(guó)罕見病相關(guān)工作的提案》《關(guān)于盡快落實(shí)罕見病藥物相關(guān)政策的提案》《關(guān)于制定罕見病醫(yī)療保障制度的建議》……中國(guó)婦女報(bào)·中華女性網(wǎng)記者面前厚厚的一沓提案,，聚焦的是同一個(gè)關(guān)鍵詞。 全國(guó)政協(xié)委員,、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長(zhǎng),、北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員丁潔多年來一直關(guān)注罕見病以及罕見病群體的就醫(yī)保障情況，連續(xù)多年提交相關(guān)提案,。 因委員的身份與罕見病結(jié)緣 “如果不是政協(xié)委員的身份,，我恐怕很難去認(rèn)識(shí)、了解罕見病?！倍嵳f,。 從醫(yī)30多年，丁潔多數(shù)的時(shí)間都在與孩子打交道,，她的專業(yè)是兒科腎臟病學(xué)臨床和科研工作,。直到后來遇到一些社會(huì)人士，他們希望身為政協(xié)委員的丁潔,，能夠在提案中反映罕見病群體所面臨的治療和生活困境,。 在翻閱了很多資料后，丁潔意識(shí)到自己原來在工作中接觸的不少病例就屬于罕見病,“基于我國(guó)龐大的人口基數(shù),，任何一種罕見病在我國(guó)其實(shí)并不罕見,。”丁潔告訴記者,，罕見病又稱“孤兒病”,，顧名思義就是指患病率極低的一類疾病。目前,，國(guó)際確認(rèn)的罕見病有7000種以上,，約占人類疾病的10%。 從2012年起,，丁潔與其他醫(yī)生一道開始了對(duì)于罕見病群體的關(guān)注和調(diào)查,，初步掌握了北京各大醫(yī)院接診治療罕見疾病的情況，也初步估算出了全國(guó)的基本情況,。2012年底北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)成立,，丁潔擔(dān)任主任委員，學(xué)會(huì)還專門開設(shè)網(wǎng)站,，用于宣傳呼吁全社會(huì)對(duì)這個(gè)群體的關(guān)注和幫助,。 也是從那個(gè)時(shí)候起,，丁潔開始以政協(xié)委員的身份不斷地為罕見病群體“發(fā)聲”：“在我國(guó),，罕見病還存在高昂治療費(fèi)用的問題，不少罕見病患者及家庭會(huì)因病致貧,、因病返貧,，他們是一個(gè)極需全社會(huì)共同關(guān)注的‘弱勢(shì)群體’?！?/p> 丁潔多份關(guān)于罕見病的提案經(jīng)政協(xié)交辦后得到了國(guó)家衛(wèi)計(jì)委,、財(cái)政部、食藥監(jiān)局等單位的認(rèn)真辦理和回復(fù),。 采訪中,，丁潔告訴記者，近年來，國(guó)家出臺(tái)了一系列政策,，推動(dòng)罕見病的研究和防治發(fā)展：去年2月,，在李克強(qiáng)總理主持召開的國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議上，提出推動(dòng)罕見病藥物產(chǎn)業(yè)化,；國(guó)家相關(guān)政府部門也已將罕見病納入工作規(guī)劃和議事日程,，如：國(guó)家衛(wèi)計(jì)委成立了罕見病診療與保障專家委員會(huì)、國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局多次出臺(tái)罕見病用藥政策,、國(guó)家科委建立了罕見病精準(zhǔn)醫(yī)療課題,、國(guó)家發(fā)改委將“孤兒藥”納入戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)產(chǎn)品…… 呼吁成立中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì) 在為罕見病得到社會(huì)的初步認(rèn)知和逐步重視而欣喜的同時(shí)，丁潔也意識(shí)到,，罕見病在醫(yī)學(xué)上的難題以及圍繞罕見病所產(chǎn)生的社會(huì)問題,，還亟待以醫(yī)學(xué)專業(yè)人才為主力積極投身這項(xiàng)事業(yè)，并逐步破解難題,。 今年兩會(huì)上,，丁潔提交了一份《關(guān)于盡快成立中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病專科分會(huì)的提案》,。 提案指出,，罕見病作為綜合性的獨(dú)立病種群，已經(jīng)進(jìn)入醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,，涉及神經(jīng),、血液、腎臟,、循環(huán)等多個(gè)系統(tǒng),，需要整合醫(yī)療和科研資源逐一研究和攻克。而作為我國(guó)最大的具有權(quán)威性的醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)組織——中華醫(yī)學(xué)會(huì)目前80余個(gè)?？品謺?huì)里,，尚無罕見病專科分會(huì),，部分其他?？品謺?huì)雖也涉及罕見病，但都是各自研究,、各自為戰(zhàn),，既缺乏信息的溝通，又沒有知識(shí)的整合,，形成了罕見病基礎(chǔ)科研研究和臨床經(jīng)驗(yàn)積累的分散化和碎片化,，浪費(fèi)了大量的人力物力資源，影響了罕見病相關(guān)工作的進(jìn)展,。 丁潔認(rèn)為,，當(dāng)前,，全國(guó)關(guān)注和從事罕見病領(lǐng)域的專家學(xué)者隊(duì)伍，已經(jīng)初步形成,。她希望考慮罕見病的科學(xué)屬性和社會(huì)屬性,，參照上海、北京,、廣東,、浙江、山東五省市罕見病分會(huì)人員組織結(jié)構(gòu)框架,，由醫(yī)學(xué)的多學(xué)科和衛(wèi)生,、經(jīng)濟(jì)、藥學(xué),、法律等領(lǐng)域?qū)＜医M成中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病?？品謺?huì)，以適應(yīng)國(guó)內(nèi)外罕見病醫(yī)療事業(yè)發(fā)展之需,。 丁潔說： “對(duì)于罕見病群體的關(guān)注和幫助,，體現(xiàn)著一個(gè)社會(huì)的醫(yī)療和公益水平，讓這部分人感受到溫暖,，既是醫(yī)生的職責(zé)所在，也是一名政協(xié)委員應(yīng)做的事,。” |
