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原標(biāo)題：血友病基因療法動物試驗獲成功

新華社東京8月17日電（記者藍(lán)建中）日本研究人員最新成功發(fā)明了一種血友病基因療法，在實(shí)驗鼠身上取得了成功,。

血友病是遺傳性凝血功能障礙導(dǎo)致的疾病,，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導(dǎo)致凝血時間延長,，出血難以止住,。人類的凝血因子主要是由肝臟生成的一種蛋白質(zhì)，但是血友病患者的肝臟缺乏生成這種蛋白質(zhì)的正?；?。

京都大學(xué)和奈良縣立醫(yī)科大學(xué)的研究小組利用特殊的轉(zhuǎn)運(yùn)分子，將凝血因子基因植入患有血友病的實(shí)驗鼠肝臟內(nèi),，結(jié)果發(fā)現(xiàn)實(shí)驗鼠肝臟開始制造凝血因子,，效果持續(xù)了300多天,。而且實(shí)驗鼠出血后很容易止住,，表明凝血機(jī)能得以恢復(fù)。

目前血友病尚無根本的治療方法,，重癥患者只能每隔數(shù)天注射一次凝血因子制劑,，費(fèi)用高昂。今后,，研究小組計劃利用這種基因療法，將控制凝血蛋白質(zhì)生成的基因植入人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）內(nèi),，分化生成肝臟細(xì)胞移植給人體,，對血友病患者進(jìn)行治療。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞是通過對成熟細(xì)胞進(jìn)行“重新編程”培育出的干細(xì)胞,，擁有與胚胎干細(xì)胞相似的分化潛力,。

相關(guān)研究成果發(fā)表在16日一期的美國在線科學(xué)雜志《公共科學(xué)圖書館綜合卷》上。