【光明時(shí)評(píng)】罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保體現(xiàn)探索與擔(dān)當(dāng)

近日,，國(guó)家醫(yī)保局等部門(mén)發(fā)布了新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，新增91種藥品,，其中包括13種罕見(jiàn)病用藥，這一舉措不僅體現(xiàn)了我國(guó)在罕見(jiàn)病管理方面的積極探索與擔(dān)當(dāng),，還彰顯了我國(guó)在醫(yī)藥領(lǐng)域?qū)γ癖娚畹恼兆o(hù)力度,。

由于罕見(jiàn)病的發(fā)病率非常低，有效的治療方案也相對(duì)缺乏,，尤其是針對(duì)特定疾病的專門(mén)藥物較少,。罕見(jiàn)病患者及其家庭常常面臨情感、社會(huì)和經(jīng)濟(jì)上的壓力,，迫使其在醫(yī)療資源,、心理支持和社會(huì)服務(wù)等方面付出更多。推進(jìn)罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保，有利于減輕罕見(jiàn)病患者的壓力,。

我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病患者醫(yī)保管理的模式是多元化且具有創(chuàng)新性的,。從醫(yī)保目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整來(lái)看，相關(guān)部門(mén)通過(guò)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)乃幤峰噙x程序,，綜合評(píng)估藥品的臨床價(jià)值,、安全性、有效性以及經(jīng)濟(jì)性等多方面因素,，將更多罕見(jiàn)病治療藥品納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)范疇,。這一過(guò)程并非一蹴而就，而是經(jīng)過(guò)了大量的醫(yī)學(xué),、藥學(xué),、經(jīng)濟(jì)學(xué)專家的反復(fù)論證與研討，確保有限的醫(yī)保資金能夠精準(zhǔn)地投入到最急需,、最有效的罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域,。例如，本次新增的多種罕見(jiàn)病用藥,，都是在對(duì)疾病的發(fā)病率,、現(xiàn)有治療手段以及患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等方面進(jìn)行深入調(diào)研后確定的。

同時(shí),，國(guó)家醫(yī)保局還積極探索與藥企的談判協(xié)商機(jī)制,。通過(guò)與藥品生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行價(jià)格談判，在降低藥品價(jià)格的同時(shí),，為企業(yè)提供相對(duì)穩(wěn)定的市場(chǎng)預(yù)期,。這不僅有助于減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)，還激發(fā)了藥企的研發(fā)積極性,，保障了罕見(jiàn)病治療藥物的可持續(xù)研發(fā)與生產(chǎn),。如一些高價(jià)罕見(jiàn)病藥物在經(jīng)過(guò)談判后價(jià)格大幅下降，進(jìn)入醫(yī)保目錄后,，患者的自付費(fèi)用顯著降低,，大大提高了藥物的可及性。

醫(yī)保的覆蓋為罕見(jiàn)病患者提供了更為全面的保障,，有助于提高他們的就醫(yī)意愿與治療依從性,。隨著患者接受治療的積極性提高，醫(yī)療機(jī)構(gòu)也能在罕見(jiàn)病的早期診斷和干預(yù)方面發(fā)揮更大作用,，從而改善患者的整體健康狀況,。

罕見(jiàn)病藥物進(jìn)醫(yī)保，體現(xiàn)出國(guó)家對(duì)醫(yī)藥領(lǐng)域民生的照護(hù)已經(jīng)從具體的政策措施轉(zhuǎn)化為宏觀的發(fā)展戰(zhàn)略,，涵蓋了對(duì)不同疾病群體的重視及對(duì)相應(yīng)資源的優(yōu)化配置,。

在國(guó)家層面,，政府部門(mén)通過(guò)持續(xù)完善醫(yī)保制度，致力于為大眾提供更加公平和可及的醫(yī)療保障,。從最開(kāi)始的常見(jiàn)病,、慢性病藥物進(jìn)醫(yī)保，到目前的罕見(jiàn)病藥物進(jìn)醫(yī)保,，反映了國(guó)家在保障公眾健康和實(shí)現(xiàn)醫(yī)療公平方面的堅(jiān)定決心,。

醫(yī)保對(duì)罕見(jiàn)病用藥的支持鼓勵(lì)了藥企加大在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的研發(fā)投入。更多的資金和人才開(kāi)始流向這一領(lǐng)域,，推動(dòng)了罕見(jiàn)病治療技術(shù)的創(chuàng)新與藥物的研發(fā)進(jìn)程,。這不僅有利于提高我國(guó)罕見(jiàn)病治療的整體水平，也促進(jìn)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的多元化發(fā)展,，提升了我國(guó)在全球醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)力,。

值得注意的是，國(guó)家在公共衛(wèi)生政策上日漸重視綜合性和前瞻性的設(shè)計(jì),，并注重各種藥物的國(guó)產(chǎn)化,。如“氯巴占”等藥物原先只能通過(guò)進(jìn)口獲得，而在政策鼓勵(lì)和企業(yè)不懈努力下,，有了國(guó)產(chǎn)仿制藥,。隨著國(guó)產(chǎn)化戰(zhàn)略的實(shí)施，我們不僅降低了對(duì)國(guó)際藥品市場(chǎng)的依賴,，還增強(qiáng)了公共衛(wèi)生安全意識(shí),。這一系列政策與措施,，體現(xiàn)了國(guó)家在尋求醫(yī)療公平,、提升公眾健康水平方面的堅(jiān)定信心和不懈努力。面向未來(lái),，隨著更多罕見(jiàn)病藥物的研究和開(kāi)發(fā)投入,，患者將能享受到更高質(zhì)量的治療和更全面的保障，健康中國(guó)的愿景也將逐步實(shí)現(xiàn),。

（作者：鄧勇,，系北京中醫(yī)藥大學(xué)教授）