《人民日?qǐng)?bào)》（ 2024年10月21日 第 05 版）

【關(guān)鍵詞】罕見(jiàn)病藥品

【事件】前不久,，北京市藥監(jiān)局會(huì)同北京市衛(wèi)生健康委,、北京海關(guān)、首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)等部門(mén)出臺(tái)《北京市推動(dòng)罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實(shí)施方案（試行）》《北京市促進(jìn)臨床急需藥械進(jìn)口工作實(shí)施方案（試行）》,，進(jìn)一步優(yōu)化罕見(jiàn)病和臨床急需藥械供應(yīng)保障機(jī)制,。這一改革舉措有望縮短患者用藥等候時(shí)間，增加藥品藥械品種數(shù)量,。

【點(diǎn)評(píng)】

罕見(jiàn)病是發(fā)病率非常低的疾病,，又被稱為“孤兒病”。在世界衛(wèi)生組織的定義中,，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病,。目前，全球范圍內(nèi)已知的罕見(jiàn)病有7000至1萬(wàn)種，包括漸凍癥,、血友病,、多發(fā)性硬化癥、脊髓性肌萎縮癥等,。我國(guó)已登記罕見(jiàn)病病例約78萬(wàn)例,，患者對(duì)相關(guān)藥品臨床需求較為迫切。

然而,，因?yàn)榘l(fā)病概率低,、單個(gè)病種患者人數(shù)少，比起常見(jiàn)疾病,，罕見(jiàn)病所需藥品市場(chǎng)規(guī)模小,，對(duì)相關(guān)企業(yè)而言，研發(fā)生產(chǎn)成本更高,，所以長(zhǎng)期以來(lái)在供給端存在一定缺口,，一些患者處于“人等藥”的焦慮之中。特別是,，一些病種現(xiàn)階段還存在著“全球有藥,，境內(nèi)無(wú)藥”的情況，因而部分患者只能選擇海外代購(gòu),。這種方式需要面對(duì)高昂的成本以及復(fù)雜的流程,，同時(shí)也存在一定的用藥安全隱患。

救治罕見(jiàn)病,，關(guān)愛(ài)不能缺席,。罕見(jiàn)病患者的健康關(guān)系著許多家庭的幸福，更好保障罕見(jiàn)病用藥,，是健康中國(guó)建設(shè)的題中應(yīng)有之義,。破解供給難題需要標(biāo)本兼治，既要鼓勵(lì)源頭研發(fā),，也應(yīng)從機(jī)制創(chuàng)新上尋求突破口,，保障藥品及時(shí)順暢供應(yīng)。

近年來(lái),，我國(guó)推出一系列激勵(lì)政策,，多途徑推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)上市，支持海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)和粵港澳大灣區(qū)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床急需藥品進(jìn)口,，實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病用藥上市數(shù)量和速度雙提升,。此次北京推出的新方案，探索建立涵蓋罕見(jiàn)病臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口,、流通,、使用全過(guò)程的“白名單”制度,，運(yùn)用“保稅備貨”模式實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病藥品一次通關(guān)、多次出區(qū)使用,。以機(jī)制創(chuàng)新簡(jiǎn)化藥品進(jìn)口審批,、醫(yī)療機(jī)構(gòu)申請(qǐng)使用等流程，有助于推動(dòng)由“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變,，讓罕見(jiàn)病患者得到更及時(shí)的治療,。

如今，多層次罕見(jiàn)病用藥保障體系正在逐步建立,。將80余種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄,，有效減輕患者及其家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)；實(shí)施以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（關(guān)愛(ài)計(jì)劃）,，優(yōu)化藥物研發(fā)的科學(xué)流程及技術(shù)要求,；優(yōu)先審評(píng)審批臨床急需的罕見(jiàn)病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，提高罕見(jiàn)病類特醫(yī)食品的可及性……隨著一系列保障支持罕見(jiàn)病醫(yī)療的務(wù)實(shí)舉措落地生效,，我國(guó)罕見(jiàn)病患者用藥,、治療環(huán)境正得到持續(xù)改善。

醫(yī)療是極為重要的民生,。堅(jiān)持人民至上,、生命至上的價(jià)值理念，立足臨床需求積極先行先試,，以改革力度釋放政策善意,，及時(shí)打通體制機(jī)制中的堵點(diǎn)卡點(diǎn)，相信罕見(jiàn)病患者的生命健康將更有“醫(yī)”靠,，健康中國(guó)建設(shè)也將更有溫度。